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La spin-off del IRB Barcelona Gate2Brain, plataforma tecnológica de vanguardia en la mejora del transporte de medicamentos al cerebro, ha alcanzado un hito decisivo en la lucha contra los tumores cerebrales pediátricos al recibir la Designación de Medicamento Huérfano (Orphan Drug Designation, ODD) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su innovador producto, G2B-002.
Esta designación significa que G2B-002 ha sido reconocido como potencial tratamiento para una enfermedad rara y grave, y se otorga a medicamentos destinados a condiciones que afectan a menos de 5 de cada 10,000 personas en la Unión Europea y que ofrecen beneficios significativos frente a opciones limitadas o inexistentes.
Tres puntos clave del logro de Gate2Brain:
- Designación de Medicamento Huérfano por la EMA: G2B-002 ha obtenido la Designación de Medicamento Huérfano de la EMA, un logro fundamental que acelera su avance hacia ensayos clínicos para el tratamiento de tumores cerebrales pediátricos, respaldado por un equipo de expertos en biotecnología y neuro-oncología pediátrica.
- Innovación en el transporte de fármacos: Gate2Brain ha desarrollado una tecnología patentada que permite que los medicamentos crucen la barrera hematoencefálica (BHE) de manera más eficaz, incrementando la precisión y efectividad en el tratamiento de tumores cerebrales.
- Compromiso social y científico en oncología pediátrica: En su primera indicación, G2B-002 está dirigido específicamente a glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) y glioblastoma pediátrico (pGBM), tumores cerebrales agresivos que representan una de las principales causas de mortalidad por cáncer infantil.
Impulso para Transformar el Tratamiento del Cáncer Cerebral Pediátrico
La designación de G2B-002 como medicamento huérfano por la EMA marca un paso decisivo en el desarrollo de nuevas terapias para cánceres pediátricos complejos, en especial aquellos que afectan al cerebro. La tecnología patentada de Gate2Brain facilita que los fármacos atraviesen la barrera hematoencefálica (BHE) con alta precisión, aumentando tanto la eficacia como la seguridad del tratamiento de tumores cerebrales.
G2B-002, el producto más avanzado de Gate2Brain y prueba de concepto de su tecnología, se basa en un sistema de transporte de péptidos que entrega un agente anticancerígeno. Este sistema ha demostrado ser eficaz contra tumores cerebrales pediátricos con BHE intacta, como el glioblastoma pediátrico (pGBM) y el glioma
pontino intrínseco difuso (DIPG), primeras indicaciones en beneficiarse de esta tecnología.
Además, los resultados obtenidos tienen el potencial de aplicarse a otros agentes terapéuticos y barreras biológicas, con implicaciones clínicas significativas.
Innovación y Compromiso con el Paciente Infantil
Con un programa de investigación centrado en tumores cerebrales pediátricos como primera indicación, Gate2Brain busca aprovechar el reconocimiento de la EMA para llevar G2B-002 a ensayos clínicos y abrir una nueva era de opciones terapéuticas en un área de alta necesidad no cubierta. "Estamos avanzando hacia ensayos clínicos que podrían transformar el tratamiento de los tumores cerebrales pediátricos", afirma la Dra. Meritxell Teixidó, CEO de Gate2Brain, destacando el firme compromiso de la empresa con los pacientes pediátricos y sus familias.
Sobre Gate2Brain
Gate2Brain es una plataforma tecnológica, spin-off del IRB Barcelona, la Universidad de Barcelona y el Hospital Sant Joan de Déu, fundada en 2020. Gate2Brain utiliza su tecnología patentada basada en péptidos para cruzar barreras biológicas, como la barrera hematoencefálica (BHE), con el objetivo de mejorar la eficacia del transporte de fármacos en el cerebro y reducir los efectos secundarios. La empresa ha recibido el apoyo de instituciones como Fundación Botín (Mind the Gap), Banco Sabadell (BStartup Health), el CDTI y el Consejo Europeo de Innovación (EIC Accelerator). Gate2Brain tiene la visión de mejorar la calidad de vida de los pacientes mediante una tecnología que proporciona una mayor eficiencia en el transporte de fármacos.
IRB Barcelona
El Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) trabaja para conseguir una vida libre de enfermedades. Desarrolla una investigación multidisciplinar de excelencia para curar el cáncer y otras enfermedades vinculadas al envejecimiento. Establece colaboraciones con la industria farmacéutica y los principales hospitales para hacer llegar los resultados de la investigación a la sociedad, a través de la transferencia de tecnología, y realiza diferentes iniciativas de divulgación científica para mantener un diálogo abierto con la ciudadanía. El IRB Barcelona es un centro internacional que acoge alrededor de 400 científicos de más de 30 nacionalidades. Reconocido como Centro de Excelencia Severo Ochoa desde 2011, es un centro CERCA y miembro del Barcelona Institute of Science and Technology (BIST).